Deze website is alleen bedoeld voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg in Nederland.  

Reblozyl® (luspatercept) is goedgekeurd door de Europese Commissie. De registratiestatus en goedgekeurde productinformatie van Reblozyl kunnen van land tot land verschillen.  

BELANGRIJK: De informatie op deze website is gebaseerd op de samenvatting van de productkenmerken (SmPC).

De informatie op deze website is bedoeld voor gebruik door beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die geneesmiddelen mogen voorschrijven en verstrekken en daarom over specifieke wetenschappelijke kennis moeten beschikken en de juiste opleiding moeten hebben genoten om de informatie op deze website juist te interpreteren. 

 U kunt u authenticeren via Medi-Access

Medi-Access login
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Raadpleeg de samenvatting van de productkenmerken (SmPC) voordat u Reblozyl voorschrijft.

WERKZAAMHEID

Afname van de transfusiebehoefte

Een afname van RBC-transfusies door het activeren van de rijping van rode bloedcellen

De werkzaamheid van Reblozyl bij 
β-thalassemie is gebaseerd op het dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-onderzoek BELIEVE (met 224 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 112 patiënten die de placebo kregen).1

Reblozyl geeft een significante afname van de RBC-transfusiebehoefte.1

Primaire uitkomstmaat:

  • Afname (minstens 2 eenheden) van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde (week 13-24)

Primair eindpunt: een afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% (week 13-24)*1

21.4% Patients With ß-Thalassemia Experienced ≥33% Transfusion Reduction With Reblozyl Vs 4.5% Placebo During Weeks 13-24

aP-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden na 12 aaneengesloten weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Reblozyl verminderde  de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% tijdens elke willekeurige aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1

Reblozyl verminderde de RBC-transfusiebehoefte  na elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken, wat beter overeenkomt met een beoordeling in de dagelijkse medische praktijk dan een analyse met een vaste aaneengesloten periode.1,2

Exploratief eindpunt: Afname van ≥ 33% over een aaneengesloten periode van 12 of 24 weken*1 

Elke aaneengesloten periode van
12 weken 
70.5% Patients Receiving Reblozyl (29.5% Placebo) Experienced ≥33% Transfusion Reduction Over Any Consecutive 12 Weeks
Elke aaneengesloten periode van
 24 weken 
41.1% Patients Receiving Reblozyl (2.7% Placebo) Experienced ≥33% Transfusion Reduction Over Any Consecutive 24 Weeks

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

≥80% van de Reblozyl-patiënten die een 33% vermindering in de transfusiebehoefte behaalden,

behaalden 2 of meer responsepisodes1

Response assessed during any consecutive 12 week interval.

Reblozyl gaf een langdurig afname van de RBC-transfusiebehoefte.1,2

Een groter enkelvoud van de patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikte een klinisch relevante afname in de transfusiebehoefte van ≥ 50% tijdens de vaste periode van 12 weken en bij elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1

Patiënten die behandeld werden met Reblozyl hadden 4,67 minder RBC-eenheden nodig in week 1-48 en minder dan 5,66 minder RBC-eenheden in week 49-96 tov voor de behandeling. Bij patiënten die placebo kregen was er een toename in het aantal RBC eenheden (+1,16 in week 1-48 en 2,19 in week 49-96).*1

*Gecorrigeerde gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-eenheden/48 weken).

Secundair eindpunt: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 50% over een vaste periode van 12 weken*1

7.6% Patients Receiving Reblozyl (1.8% Placebo) Experienced ≥50% Transfusion Reduction During Weeks 13-24

a P -waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over 12 achtereenvolgende weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Exploratief eindpunten: Afname van transfusies van ≥ 50% over een aaneengesloten periode*1

Willekeurige periode van 12 weken 
Willekeurige periode van 24 weken 

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Afname van de transfusiebehoefte

Een afname van RBC-transfusies door het activeren van de rijping van rode bloedcellen

Reblozyl geeft een significante afname van de RBC-transfusiebehoefte1

Primair eindpunt: een afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% (week 13-24)*1

21.4% Patients With ß-Thalassemia Experienced ≥33% Transfusion Reduction With Reblozyl Vs 4.5% Placebo During Weeks 13-24

a P-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden na 12 aaneengesloten weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

De werkzaamheid van Reblozyl bij β-thalassemie is gebaseerd op het dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-onderzoek BELIEVE (met 224 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 112 patiënten die de placebo kregen).1

Exploratief eindpunt: Afname van ≥ 33% over een aaneengesloten periode van 12 of 24 weken*1

Elke aaneengesloten periode van 12 weken 

70.5% Patients Receiving Reblozyl (29.5% Placebo) Experienced ≥33% Transfusion Reduction Over Any Consecutive 12 Weeks

Elke aaneengesloten periode van 24 weken 

41.1% Patients Receiving Reblozyl (2.7% Placebo) Experienced ≥33% Transfusion Reduction Over Any Consecutive 24 Weeks

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Reblozyl verminderde de RBC-transfusiebehoefte  na elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken, wat beter overeenkomt met een beoordeling in de dagelijkse medische praktijk dan een analyse met een vaste aaneengesloten periode.1,2

≥80% of Reblozyl responders who achieved ≥33% reduction in transfusion burden achieved

2 or more episodes of response11

Response assessed during
any consecutive 12-week interval.

Secundair eindpunt

Secundair eindpunt: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 50% over een vaste periode van 12 weken*1

Reblozyl gaf een duurzame afname van de RBC-transfusiebehoefte.1

Week 13-24

7.6% Patients Receiving Reblozyl (1.8% Placebo) Experienced ≥50% Transfusion Reduction During Weeks 13-24

a P-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over 12 achtereenvolgende weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Een groter percentage van de patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikten een klinisch relevante afname in de transfusiebehoefte van ≥ 50% tijdens de vaste periode van 12 weken en bij elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1

Exploratief eindpunt

Exploratief eindpunten: Afname van transfusies van ≥ 50% over een aaneengesloten periode*1

Willekeurige periode van 12 weken 

Elke aaneengesloten periode van 24 weken

*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1

Patiënten die behandeld werden met Reblozyl hadden 4,67 minder RBC-eenheden nodig in week 1-48 en minder dan 5,66 minder RBC-eenheden in week 49-96 tov voor de behandeling. Bij patiënten die placebo kregen was er een toename in het aantal RBC eenheden (+1,16 in week 1-48 en 2,19 in week 49-96).).*1

*Gecorrigeerde gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-eenheden/48 weken).

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382:1219-1231. doi:10.1056/NEJMoa1910182.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij β-thalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1-3

BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij β-thalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1

Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij β-thalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1

BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij β-thalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1

Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET β-THALASSEMIE IN HET1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=224)
PLACEBO
(N=112)
Hb-drempelwaarde voor een transfusiea tijdens de aanloopperiode van 12 weken (g/dl)
Mediaan (min, max) 9,30 (4,6; 11,4) 9,16 (6,2; 11,5)
Transfusiebehoefte gedurende de 12 weken voorafgaand aan start van de therapie
Mediaan (min, max)
(eenheden/12 weken) (week–-12 tot dag 1)
6,12 (3,0; 14,0) 6,27 (3,0; 12,0)
Genetische achtergrond van bètathalassemie, n (%)
β00 68 (30,4) 35 (31,3)
Niet-β00 155 (69,2) 77 (68,8)
Onbekendb 1 (0,4) 0

 

aDe drempelwaarde voor een transfusie werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle gedocumenteerde Hb-waarden van een proefpersoon voorafgaand aan een transfusie, gedurende de 12 weken voorafgaand aan dosis 1 op dag 1.
bDe categorie ‘Onbekend’ betreft de patiënten in de onderzoekspopulatie bij wie er geen gegevens voor de betreffende parameter beschikbaar zijn.1

 

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDSβ-.DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1

ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=224)
PLACEBO
(N=112)
Hb-drempelwaarde voor een transfusiea tijdens de aanloopperiode van 12 weken (g/dl)
Mediaan (min, max) 9,30
(4,6; 11,4)
9,16
(6,2; 11,5)
Transfusiebehoefte gedurende de 12 weken voorafgaand aan start van de therapie
Mediaan (min, max)
(eenheden/12 weken) (week–-12 tot dag 1)
6,12
(3,0; 14,0)
6,27
(3.0; 12,0)
Genetische achtergrond van bètathalassemie, n (%)
β00 68
(30,4)
35
(31,3)
Non-β00 155
(69,2)
77
(68,8)
Onbekendb 1
(0,4)
0

 

aDe drempelwaarde voor een transfusie werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle gedocumenteerde Hb-waarden van een proefpersoon voorafgaand aan een transfusie, gedurende de 12 weken voorafgaand aan dosis 1 op dag 1.
bDe categorie ‘Onbekend’ betreft de patiënten in de onderzoekspopulatie bij wie er geen gegevens voor de betreffende parameter beschikbaar zijn.1

 

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

Afname van het
serumferritinegehalte

Bij patiënten die werden behandeld met Reblozyl was er bij week 48 sprake van een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte, terwijl er bij placebo sprake was van een verhoging1
  • Er werd bij Reblozyl bij week 48 een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde gezien, terwijl er bij de placebo een verhoging werd gezien (respectievelijk 233,51 μg/l en +114,28 μg/l, met als resultaat een gecorrigeerd LS-mean van verschil -347,8 μg/l)

Effect op het serumferritinegehalte bij week 481

At Weeks 48, Mean Serum Ferritin Had Decreased 248.02 μg/L With Reblozyl vs Increase Of 106.62 μg/L With Placebo

Afname van het serumferritinegehalte

Bij patiënten die werden behandeld met Reblozyl was er bij week 48 sprake van een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte, terwijl er bij de placebo sprake was van een verhoging1

Effect op het serumferritinegehalte bij week 481

At Weeks 48, Mean Serum Ferritin Had Decreased 248.02 μg/L With Reblozyl vs Increase Of 106.62 μg/L With Placebo
  • Er werd bij Reblozyl bij week 48 een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde gezien, terwijl er bij de placebo een verhoging werd gezien (respectievelijk 233,51 μg/l en +114,28 μg/l, met als resultaat een gecorrigeerd LS-mean van verschil – 347,8 μg/l)

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382:1219-1231. doi:10.1056/NEJMoa1910182.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij bètathalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1-3

BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij bètathalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1

Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij bètathalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1

BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij bètathalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1

Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET β-THALASSEMIE IN HET 1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=224)
PLACEBO
(N=112)
Hb-drempelwaarde voor een transfusiea tijdens de aanloopperiode van 12 weken (g/dl)
Mediaan (min, max) 9,30 (4,6; 11,4) 9,16 (6,2; 11,5)
Transfusiebehoefte over de 12 weken voorafgaand aan aanvang behandeling
Mediaan (min, max)
(eenheden/12 weken) (week–-12 tot dag 1)
6,12 (3,0; 14,0) 6,27 (3,0; 12,0)
Genetische achtergrond van bètathalassemie, n (%)
β00 68 (30,4) 35 (31,3)
Niet-β00 155 (69,2) 77 (68,8)
Onbekendb 1 (0,4) 0

 

aDe drempelwaarde voor een transfusie werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle gedocumenteerde Hb-waarden van een proefpersoon voorafgaand aan een transfusie, gedurende de 12 weken voorafgaand aan dosis 1 op dag 1.
bDe categorie ‘Onbekend’ betreft de patiënten in de onderzoekspopulatie bij wie er geen gegevens voor de betreffende parameter beschikbaar zijn.1

 

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET BETATHALASSEMIE IN HET1

ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=224)
PLACEBO
(N=112)
Hb-drempelwaarde voor een transfusiea tijdens de aanloopperiode van 12 weken (g/dl)
Mediaan (min, max) 9,30
(4,6; 11,4)
9,16
(6,2; 11,5)
Transfusiebehoefte over de 12 weken voorafgaand aan aanvang behandeling
Mediaan (min, max)
(eenheden/12 weken) (week–-12 tot dag 1)
6,12
(3,0; 14,0)
6,27
(3.0; 12,0)
Genetische achtergrond van bètathalassemie, n (%)
β00 68
(30,4)
35
(31,3)
Non-β00 155
(69,2)
77
(68,8)
Onbekendb 1
(0,4)
0

 

aDe drempelwaarde voor een transfusie werd gedefinieerd als het gemiddelde van alle gedocumenteerde Hb-waarden van een proefpersoon voorafgaand aan een transfusie, gedurende de 12 weken voorafgaand aan dosis 1 op dag 1.
bDe categorie ‘Onbekend’ betreft de patiënten in de onderzoekspopulatie bij wie er geen gegevens voor de betreffende parameter beschikbaar zijn.1

 

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

De website voor de

Austria Belgium U.S.A