WERKZAAMHEID
Afname van de transfusiebehoefte
Een afname van RBC-transfusies door het activeren van de rijping van rode bloedcellen
De werkzaamheid van Reblozyl bij
β-thalassemie is gebaseerd op het dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-onderzoek BELIEVE (met 224 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 112 patiënten die de placebo kregen).1
Reblozyl geeft een significante afname van de RBC-transfusiebehoefte.1
Primaire uitkomstmaat:
- Afname (minstens 2 eenheden) van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde (week 13-24)
Primair eindpunt: een afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% (week 13-24)*1
aP-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden na 12 aaneengesloten weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Reblozyl verminderde de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% tijdens elke willekeurige aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1
Reblozyl verminderde de RBC-transfusiebehoefte na elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken, wat beter overeenkomt met een beoordeling in de dagelijkse medische praktijk dan een analyse met een vaste aaneengesloten periode.1,2
Exploratief eindpunt: Afname van ≥ 33% over een aaneengesloten periode van 12 of 24 weken*1
Elke aaneengesloten periode van
12 weken
Elke aaneengesloten periode van
24 weken
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
≥80% van de Reblozyl-patiënten die een 33% vermindering in de transfusiebehoefte behaalden,
behaalden 2 of meer responsepisodes1
†Response assessed during any consecutive 12 week interval.
Reblozyl gaf een langdurig afname van de RBC-transfusiebehoefte.1,2
Een groter enkelvoud van de patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikte een klinisch relevante afname in de transfusiebehoefte van ≥ 50% tijdens de vaste periode van 12 weken en bij elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1
Patiënten die behandeld werden met Reblozyl hadden 4,67 minder RBC-eenheden nodig in week 1-48 en minder dan 5,66 minder RBC-eenheden in week 49-96 tov voor de behandeling. Bij patiënten die placebo kregen was er een toename in het aantal RBC eenheden (+1,16 in week 1-48 en 2,19 in week 49-96).*1
*Gecorrigeerde gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-eenheden/48 weken).
Secundair eindpunt: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 50% over een vaste periode van 12 weken*1
a P -waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over 12 achtereenvolgende weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Exploratief eindpunten: Afname van transfusies van ≥ 50% over een aaneengesloten periode*1
Willekeurige periode van 12 weken
Willekeurige periode van 24 weken
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Afname van de transfusiebehoefte
Een afname van RBC-transfusies door het activeren van de rijping van rode bloedcellen
Reblozyl geeft een significante afname van de RBC-transfusiebehoefte1
Primair eindpunt: een afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% (week 13-24)*1
a P-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden na 12 aaneengesloten weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
De werkzaamheid van Reblozyl bij β-thalassemie is gebaseerd op het dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-onderzoek BELIEVE (met 224 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 112 patiënten die de placebo kregen).1
Exploratief eindpunt: Afname van ≥ 33% over een aaneengesloten periode van 12 of 24 weken*1
Elke aaneengesloten periode van 12 weken
Elke aaneengesloten periode van 24 weken
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Reblozyl verminderde de RBC-transfusiebehoefte na elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken, wat beter overeenkomt met een beoordeling in de dagelijkse medische praktijk dan een analyse met een vaste aaneengesloten periode.1,2
≥80% of Reblozyl responders who achieved ≥33% reduction in transfusion burden achieved
2 or more episodes of response11
†Response assessed during
any consecutive 12-week interval.
Secundair eindpunt
Secundair eindpunt: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 50% over een vaste periode van 12 weken*1
Reblozyl gaf een duurzame afname van de RBC-transfusiebehoefte.1
Week 13-24
a P-waarde op basis van de naar geografische regio gestratificeerde Cochran-Mantel-Haenszel-toets.1
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over 12 achtereenvolgende weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Een groter percentage van de patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikten een klinisch relevante afname in de transfusiebehoefte van ≥ 50% tijdens de vaste periode van 12 weken en bij elke aaneengesloten periode van 12 of 24 weken.1
Exploratief eindpunt
Exploratief eindpunten: Afname van transfusies van ≥ 50% over een aaneengesloten periode*1
Willekeurige periode van 12 weken
Elke aaneengesloten periode van 24 weken
*Een afname van de RBC-transfusiebehoefte van minstens 2 eenheden over een periode van 12 of 24 weken ten opzichte van de aaneengesloten periode van 12 of 24 weken direct voorafgaand aan de behandeling.1
Patiënten die behandeld werden met Reblozyl hadden 4,67 minder RBC-eenheden nodig in week 1-48 en minder dan 5,66 minder RBC-eenheden in week 49-96 tov voor de behandeling. Bij patiënten die placebo kregen was er een toename in het aantal RBC eenheden (+1,16 in week 1-48 en 2,19 in week 49-96).).*1
*Gecorrigeerde gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (RBC-eenheden/48 weken).
De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij β-thalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1-3
BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij β-thalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1
Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1
Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij β-thalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1
BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij β-thalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1
Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1
Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
Afname van het
serumferritinegehalte
Bij patiënten die werden behandeld met Reblozyl was er bij week 48 sprake van een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte, terwijl er bij placebo sprake was van een verhoging1
- Er werd bij Reblozyl bij week 48 een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde gezien, terwijl er bij de placebo een verhoging werd gezien (respectievelijk 233,51 μg/l en +114,28 μg/l, met als resultaat een gecorrigeerd LS-mean van verschil -347,8 μg/l)
Effect op het serumferritinegehalte bij week 481
Afname van het serumferritinegehalte
Bij patiënten die werden behandeld met Reblozyl was er bij week 48 sprake van een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte, terwijl er bij de placebo sprake was van een verhoging1
Effect op het serumferritinegehalte bij week 481
- Er werd bij Reblozyl bij week 48 een significante afname van het gemiddelde serumferritinegehalte ten opzichte van de uitgangswaarde gezien, terwijl er bij de placebo een verhoging werd gezien (respectievelijk 233,51 μg/l en +114,28 μg/l, met als resultaat een gecorrigeerd LS-mean van verschil – 347,8 μg/l)
De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij bètathalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1-3
BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij bètathalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1
Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1
Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.
De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl bij bètathalassemie zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek BELIEVE1
BELIEVE (ACE-536-B-THAL-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie bij bètathalassemie die RBC-transfusies nodig hebben (6-20 RBC-eenheden/24 weken, met in die 24 weken geen transfusievrije periode van > 35 dagen).1
Primaire uitkomstmaat: afname van de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 33% ten opzichte van de uitgangswaarde, met een afname van minstens 2 eenheden over de periode van week 13-24.1
Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken. 2. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion-dependent β-thalassemia. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231. 3. Cappellini MD, Viprakasit V, Taher AT, et al. A phase 3 trial of luspatercept in patients with transfusion dependent β-thalassemia [supplemental appendix]. N Engl J Med. 2020;382(13):1219-1231.