Deze website is alleen bedoeld voor beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg in Nederland.  

Reblozyl® (luspatercept) is goedgekeurd door de Europese Commissie. De registratiestatus en goedgekeurde productinformatie van Reblozyl kunnen van land tot land verschillen.  

BELANGRIJK: De informatie op deze website is gebaseerd op de samenvatting van de productkenmerken (SmPC).

De informatie op deze website is bedoeld voor gebruik door beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg die geneesmiddelen mogen voorschrijven en verstrekken en daarom over specifieke wetenschappelijke kennis moeten beschikken en de juiste opleiding moeten hebben genoten om de informatie op deze website juist te interpreteren. 

 U kunt u authenticeren via Medi-Access

Medi-Access login
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor kan snel nieuwe veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg wordt verzocht alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Raadpleeg de samenvatting van de productkenmerken (SmPC) voordat u Reblozyl voorschrijft.

WERKZAAMHEID

Vermindering van de transfusiebehoefte
De werkzaamheid van Reblozyl bij MDS is gebaseerd op de MEDALIST, een dubbelblinde, gerandomiseerde, fase 3-onderzoek (met 153 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 76 patiënten die een placebo kregen).1

Patiënten, behandeld met Reblozyl, werden signficant vaker transfusie-onafhankelijk in vergelijking met patiënten die placebo kregen.1

  • Bij 37,9% werd in de periode van week 1-24 voor minstens 8 weken transfusie-onafhankelijkheid bereikt (vs. placebo 13,2%, p < 0,0001)1

 Primair eindpunt: RBC-transfusieonafhankelijkheid (TI) ≥ 8 weken • Week 1-241

Er trad bij significant meer patiënten rode bloedcel RBC-transfusieonafhankelijkheid transfusie onafhankelijkheid op in de Reblozyl arm in vergelijking met de placebo-arm 
Patients With MDS Experienced Significant RBC Transfusion Independence With Reblozyl For ≥8 Weeks (Weeks 1-24)

Bij patiënten die met Reblozyl werden behandeld trad significant vaker een langere periode van RBC-transfusie-onafhankelijkheid op in vergelijking met patiënten die een placebo kregen.1
  • Bij 28,1% werd in de periode van week 1-24 minstens 12 weken RBC-transfusieonafhankelijkheid (vs placebo 7,9%, p = 0,0002)1
  • Bij 33,3% werd in de periode van week 1-48 minstens 12 weken RBC-transfusieonafhankelijkheid bereikt (vs placebo 11,8%, P= 0,00031

Belangrijkste secundair: RBC-TI ≥ 12 weken • Week 1-481 

Er trad bij significant meer patiënten die behandeld werden met Reblozyl een langere periode van RBC-transfusieonafhankelijkheidop in vergelijking met de patiënten die behandeld werden met placebo
Patients With MDS Experienced Significant RBC Transfusion Independence With Reblozyl For ≥12 Weeks (Weeks 1-48)
Het aantal RBC-transfusies in week 1-24 en week 25-48 was minder bij patiënten behandeld met Reblozyl in vergelijking met patienten die placebo kregen

In de periode van week 1-24:

  • Was het aantal transfusies bij patiënten met Reblozyl 6,26, tegenover 9,2 bij patiënten met de placebo (een relatief risico van 0,68 vs. placebo)1

In de periode van week 25-48:

  • Was het aantal transfusies bij patiënten met Reblozyl 6,27, tegenover 8,72 bij patiënten met de placebo (een relatief risico van 0,72 vs. placebo)1

Secundair eindpunt: Aantal RBC-transfusies Week 1-241

Minder RBC-transfusies met Reblozyl vs placebo
In de periode van week 1-24 en week 25-48 was het aantal RBC-transfusie-eenheden dat nodig was bij patiënten die met Reblozyl werden behandeld lager dan bij patiënten die placebo kregen1

In de periode van week 1-24:

  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een lage transfusiebehoefte hadden (< 6 eenheden/8 weken) 7,2 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 12,8 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo
  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een hoge transfusiebehoefte hadden (≥ 6  eenheden/8 weken) 18,9 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 23,7 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo transfusiebehoefte

In de periode van week 25-48:

  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een lage transfusiebehoefte hadden (< 6 eenheden/8 weken) 7,5 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 11,8 RBC-eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo
  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een hoge transfusiebehoefte hadden (≥ 6  eenheden/8 weken) 19,6 RBC-transfusies tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 22,9 RBC-transfusies bij patiënten die behandeld werden met placebo

Secundair eindpunt: RBC-transfusie-eenheden • Week 1-241

Minder RBC-transfusie eenheden met Reblozyl vs placebo

Lage uitgangswaarde transfusiebehoefte (< 6 eenheden/8 weken) 

Hoge uitgangswaarde transfusiebehoefte (≥ 6 eenheden/8 weken) 

Vermindering van de transfusiebehoefte

Uitrijping van rode bloedcellen leidt tot een significante afname van RBC-transfusies

Primair eindpunt: RBC-transfusieonafhankelijkheid (TI) ≥ 8 weken • Week 1-241

Er trad bij significant meer patiënten rode bloedcel transfusie onafhankelijkheid op in de Reblozyl arm in vergelijking met de placebo-arm
Patients With MDS Experienced Significant RBC Transfusion Independence With Reblozyl For ≥8 Weeks (Weeks 1-24)

De werkzaamheid van Reblozyl bij MDS is gebaseerd op het dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 3-onderzoek MEDALISTgebaseerd op de MEDALIST, een dubbelblinde, gerandomiseerde, fase 3-onderzoek (met 153 patiënten die met Reblozyl werden behandeld en 76 patiënten die een placebo kregen).1

Secundair eindpunten

Belangrijkste secundair: RBC-TI ≥ 12 weken • Week 1-481 

Er trad bij significant meer patiënten die behandeld werden met Reblozyl een langere periode van RBC-transfusieonafhankelijkheid rode bloedcel transfusie-onafhankelijkheid op in vergelijking met de patiënten die behandeld werden met placebo
Patients With MDS Experienced Significant RBC Transfusion Independence With Reblozyl For ≥12 Weeks (Weeks 1-48)
  • bij 28,1% werd in de periode van week 1-24 minstens 12 weken TI bereikt (vs placebo 7,9%, p = 0,0002)1
  • bij 33,3% werd in de periode van week 1-48 minstens 12 weken TI RBC-transfusieonafhankelijkheid bereikt (vs placebo 11,8%, P= 0,0003)1

Secundaire eindpunten: Aantal RBC-transfusies • Week 1-241

In de periode van week 1-24 en week 25-48 was het aantal RBC-transfusie-eenheden dat nodig was bij patiënten die met Reblozyl werden behandeld lager dan bij patiënten die placebo kregen 1

In de periode van week 1-24:

  • Was het aantal transfusies bij patiënten met Reblozyl 6,26, tegenover 9,2 bij patiënten met de placebo (een relatief risico van 0,68 vs. placebo)1

In de periode van week 25-48: 

  • Was het aantal transfusies bij patiënten met Reblozyl 6,27, tegenover 8,72 bij patiënten met de placebo (een relatief risico van 0,72 vs. placebo)1

Secundair eindpunt: RBC-transfusie-eenheden • Week 1-241

Minder RBC-transfusie eenheden met Reblozyl vs placebo

Lage uitgangswaarde transfusiebehoefte (< 6 eenheden/8 weken) 

Hoge uitgangswaarde transfusiebehoefte (≥ 6 eenheden/8 weken) 

In de periode van week 1-24:

  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een lage transfusiebehoefte hadden (< 6 eenheden/8 weken) 7,2 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 12,8 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo
  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een hoge transfusiebehoefte hadden (≥ 6  eenheden/8 weken) 18,9 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 23,7 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo transfusiebehoefte

In de periode van week 25-48: 

  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een lage transfusiebehoefte hadden (< 6 eenheden/8 weken) 7,5 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 11,8 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo
  • Kregen patiënten die voorafgaand aan de behandeling een lage transfusiebehoefte hadden (< 6 eenheden/8 weken) 7,5 eenheden tijdens een behandeling met Reblozyl, tegenover 11,8 eenheden bij patiënten die behandeld werden met placebo 

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd
in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11-3

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69. 3. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11,2

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDS
DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=153)
PLACEBO
(N=76)
Serum EPO spiegel (E/L)a, n (%)
< 200 88 (57,5) 50 (65,8)
200 tot 500 43 (28,1) 15 (19,7)
> 500 21 (13,7) 11 (14,5)
Ontbrekend 1 (0,7) 0
IPSS-R, n (%)
Zeer laag 18 (11,8) 6 (7,9)
Laag 109 (71,2)  57 (75,0)
Intermediair 25 (16,3) 13 (17,1)
Andere 1 (0,7) 0
Uitgangswaarde RBC-transfusiebehoefte/laatste 8 wekenb, n (%)
≥6 eenheden 66 (43,1) 33 (43,4)
≥6 en <8 eenheden 35 (22,9) 15 (20,2)
≥ 8 en <12 eenheden 24 (15,7) 17 (22,4)
≥ 12 eenheden 7 (4,6) 1 (1,3)
<6 eenheden 87 (56,9) 43 (56,6)
≥ 4 eenheden en <6 eenheden 41 (26,8) 23 (30,3)
< 4 eenheden 46 (30,1) 20 (26,3)
Hemoglobinewaarde (g/dl)
Mediaan (min, max) 7,6 (6,10) 7,6 (5,9)
SF3B1, n (%)
Gemuteerd 149 (92.2) 65 (85.5)
Niet-gemuteerd 12 (7,8) 10 (13,2)
Ontbrekend 0 1 (1,3)

 

EPO=erytropoëtine; IPSSR=International Prognostic Scoring System-Revised.
a Uitgangswaarde voor EPO was gedefinieerd als de hoogste EPO-waarde binnen 35 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
b Gegevens verzameld in de 16 weken voorafgaand aan de randomisatie.
c Uitgangswaarde voor hemoglobine was gedefinieerd als de laatste waarde die wordt gemeten op of voorafgaand aan de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69.

Verbetering van op de hemoglobinewaarde

Meer patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikten een hematologische verbetering (volgens de Internationale Working Group (IWG) 2006 respons criteria) in de periode van week 1-241,2

In de periode van week 1-24:

  • Werd bij 52,9% een hematologische verbetering (mHI-E) bereikt, vs 11,8% bij de placebo1,c1,c
  • Werd bij 63,0% een gemiddelde verhoging van de hemoglobinewaarde van minstens 1.5 g/dl bereikt voor een periode van minstens 8 weken, tegenover 5,0% in de placebo-arm.1,c
  • Werd bij 48,6% een vermindering van het aantal RBC-transfusies van 4 eenheden/8 weken bereikt, tegenover 14,3% in de placebo-arm placebo1,c 

Exploratief eindpunt: Hematologische verbetering  (mHI-E)a,b,c
Week 1-241

Na een behandeling van 24 weken werd een hematologische verbetering vaker bereikt in de Reblozyl- arm in vergelijking met de placebo-arm
52.9% Of Patients With MDS Achieved A Hematologic Improvement vs 11.8% Receiving Placebo Through Week 24

aDe responscriteria zijn opgesteld door de IWG-2006.

bHet percentage patiënten dat voldeed aan de HIE-criteria volgens de IWG-2006, waarbij de respons 56 achtereenvolgende dagen aanhield tijdens de aangegeven behandelingsperiode.

cBij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een vermindering van het aantal RBC-transfusies van minstens 4 eenheden/8 weken. Bij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van < 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een 8 weken durende gemiddelde toename van de Hb-waarde van ≥ 1,5 g/dl zonder transfusies.

In de periode van week 1-48 werd bij meer patiënten die met Reblozyl werden behandeld een hematologische verbetering bereikt dan bij patiënten die een placebo kregen1

In de periode van week 1-48:

  • Werd bij 58,8% van de patiënten een mHI-E-respons bereikt, tegenover 17,1% voor de placebo1.
  • Werd bij 69,6% een 8 weken durende gemiddelde verhoging van het Hemoglobinewaarde (HB-waarde) van minstens 1,5 g/dl bereikt, tegenover 5,0% voor placebo1,c
  • Werd bij 54,2% een vermindering van het aantal RBC-transfusies van 4 eenheden/8 weken bereikt, tegenover 21,4 voor placebo1,c

Exploratief eindpunt: Hematologische verbetering (mHI-E)a,b,c  
Week 1-481

Na een behandeling van 48 weken werd een hematologische verbetering vaker bereikt in de Reblozyl- arm in vergelijking met de placebo-arm
58.8% Of Patients With MDS Achieved A Hematologic Improvement vs 17.1% Receiving Placebo Through Week 48

aDe responscriteria zijn opgesteld door de IWG-2006.

Het percentage patiënten dat voldeed aan de HIE-criteria volgens de IWG-2006, waarbij de respons 56 achtereenvolgende dagen aanhield tijdens de aangegeven behandelingsperiode.

cBij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een vermindering van het aantal RBC-transfusies van minstens 4 eenheden/8 weken. Bij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van < 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een 8 weken durende gemiddelde toename van de Hb-waarde van ≥ 1,5 g/dl zonder transfusies.

Verbetering hemoglobinewaarde

Uitrijping van rode bloedcellen leidt tot het bereiken van een hematologische verbetering

Meer patiënten die behandeld werden met Reblozyl bereikten een hematologische verbetering (volgens de Internationale Working Group (IWG) 2006 respons criteria) in de periode van week 1-24.1

Exploratief eindpunt: Hematologische verbetering (mHI-E)a,b,c  Week 1-241

Na een behandeling van 48 weken werd een hematologische verbetering vaker bereikt in de Reblozyl- arm in vergelijking met de placebo-arm
52.9% Of Patients With MDS Achieved A Hematologic Improvement vs 11.8% Receiving Placebo Through Week 24
  • Werd bij 63,0% een gemiddelde verhoging van de hemoglobinewaarde van minstens 1.5 g/dl bereikt voor een periode van tenminste 8 weken, tegenover 5,0% in de placebo-arm1,c
  • Werd bij 48,6% een vermindering van het aantal RBC-transfusies van 4 eenheden/8 weken bereikt, tegenover 14,3% in de placebo-arm placebo1,c

aDe responscriteria zijn opgesteld door de IWG.

bHet percentage patiënten dat voldeed aan de HIE-criteria volgens de IWG-criteria van 2006, waarbij de respons 56 achtereenvolgende dagen aanhield tijdens de aangegeven behandelingsperiode.

cBij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een vermindering van het aantal RBC-transfusies van minstens 4 eenheden/8 weken. Bij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van < 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een 8 weken durende gemiddelde toename van de Hb-waarde van ≥ 1,5 g/dl zonder transfusies.

Exploratief eindpunt: hematologische verbetering (mHI-E) tot week 48 met Reblozyl

Exploratief eindpunt: mHI-Ea,b,c  Week 1-481

Na een behandeling van 48 weken werd een hematologische verbetering vaker bereikt in de Reblozyl- arm in vergelijking met de placebo-arm
58.8% Of Patients With MDS Achieved A Hematologic Improvement vs 17.1% Receiving Placebo Through Week 48
  • Werd bij 69,6% een 8 weken durende gemiddelde verhoging van het Hemoglobinewaarde (HB-waarde) van minstens 1,5 g/dl bereikt, tegenover 5,0% voor placebo1,c.
  • Werd bij 54,2% een vermindering van het aantal RBC-transfusies van 4 eenheden/8 weken bereikt, tegenover 21,4 voor placebo1,c.

aDe responscriteria zijn opgesteld door de IWG-2006.

bHet percentage patiënten dat voldeed aan de HIE-criteria volgens de IWG-2006, waarbij de respons 56 achtereenvolgende dagen aanhield tijdens de aangegeven behandelingsperiode.

cBij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van ≥ 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een vermindering van het aantal RBC-transfusies van minstens 4 eenheden/8 weken. Bij patiënten met een uitgangswaarde voor de RBC-transfusiebehoefte van < 4 eenheden/8 weken, werd de mHI-E-respons gedefinieerd als een 8 weken durende gemiddelde toename van de Hb-waarde van ≥ 1,5 g/dl zonder transfusies.

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd
in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11-3

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69. 3. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11,2

 

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDS
DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=153)
PLACEBO
(N=76)
Serum EPO spiegel (E/L)a, n (%)
< 200 88 (57,5) 50 (65,8)
200 tot 500 43 (28,1) 15 (19,7)
> 500 21 (13,7) 11 (14,5)
Ontbrekend 1 (0,7) 0
IPSS-R, n (%)
Zeer laag 18 (11,8) 6 (7,9)
Laag 109 (71,2)  57 (75,0)
Intermediair 25 (16,3) 13 (17,1)
Andere 1 (0,7) 0
Uitgangswaarde RBC-transfusiebehoefte/laatste 8 wekenb, n (%)
≥6 eenheden 66 (43,1) 33 (43,4)
≥6 en <8 eenheden 35 (22,9) 15 (20,2)
≥ 8 en <12 eenheden 24 (15,7) 17 (22,4)
≥ 12 eenheden 7 (4,6) 1 (1,3)
<6 eenheden 87 (56,9) 43 (56,6)
≥ 4 eenheden en <6 eenheden 41 (26,8) 23 (30,3)
< 4 eenheden 46 (30,1) 20 (26,3)
Hemoglobinewaarde (g/dl)
Mediaan (min, max) 7,6 (6,10) 7,6 (5,9)
SF3B1, n (%)
Gemuteerd 149 (92.2) 65 (85.5)
Niet-gemuteerd 12 (7,8) 10 (13,2)
Ontbrekend 0 1 (1,3)

 

EPO=erytropoëtine; IPSSR=International Prognostic Scoring System-Revised.
a Uitgangswaarde voor EPO was gedefinieerd als de hoogste EPO-waarde binnen 35 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
b Gegevens verzameld in de 16 weken voorafgaand aan de randomisatie.
c Uitgangswaarde voor hemoglobine was gedefinieerd als de laatste waarde die wordt gemeten op of voorafgaand aan de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69.

Snelle en duurzame respons

De respons op de behandeling met Reblozyl was snel en duurzaam.1
  • Bij Reblozyl was al binnen 7 dagen na het begin van de behandeling een toename van het hemoglobine te zien bij patiënten die 4 RBC-transfusie-eenheden binnen de 8 weken voorafgaand aan het onderzoek hadden gekregen.1
  • De mediane duur van de langste RBC-transfusieonafhankelijke periode in de groep patiënten die reageerden Reblozyl was 30,6 weken.1

Duur van respons op Reblozyl

With Reblozyl, Hemoglobin Increased Within Just 7 Days and the Median Duration of Response Was 30.6 Weeks

aVoor patiënten met een RBC-transfusiebehoefte van <4 eenheden binnen 8 weken voorafgaand aan het onderzoek.

62,1% van de patiënten die op behandeling met Reblozyl reageerden, had 2 of meer perioden van transfusieafhankelijkheid1

Snelle en duurzame respons

Reblozyl werkt snel en geeft een landurige respons1

Duur van respons op Reblozyl

With Reblozyl, Hemoglobin Increased Within Just 7 Days and the Median Duration of Response Was 30.6 Weeks

aVoor patiënten met een RBC-transfusiebehoefte van <4 eenheden binnen 8 weken voorafgaand aan het onderzoek.

  • Bij Reblozyl was al binnen 7 dagen na het begin van de behandeling een toename van het hemoglobine te zien bij patiënten die < 4 RBC-transfusie-eenheden binnen de 8 weken voorafgaand aan het onderzoek hadden gekregen.1
  • De mediane duur van de langste RBC-transfusie-onafhankelijke periode in de groep patiënten die reageerden op Reblozyl was 30,6 weken.1

62,1% van de patiënten die op behandeling met Reblozyl reageerden, had 2 of meer perioden van
transfusie-
afhankelijkheid.1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd
in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11-3

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69. 3. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11,2

 

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDS
DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=153)
PLACEBO
(N=76)
Serum EPO spiegel (E/L)a, n (%)
< 200 88 (57,5) 50 (65,8)
200 tot 500 43 (28,1) 15 (19,7)
> 500 21 (13,7) 11 (14,5)
Ontbrekend 1 (0,7) 0
IPSS-R, n (%)
Zeer laag 18 (11,8) 6 (7,9)
Laag 109 (71,2)  57 (75,0)
Intermediair 25 (16,3) 13 (17,1)
Andere 1 (0,7) 0
Uitgangswaarde RBC-transfusiebehoefte/laatste 8 wekenb, n (%)
≥6 eenheden 66 (43,1) 33 (43,4)
≥6 en <8 eenheden 35 (22,9) 15 (20,2)
≥ 8 en <12 eenheden 24 (15,7) 17 (22,4)
≥ 12 eenheden 7 (4,6) 1 (1,3)
<6 eenheden 87 (56,9) 43 (56,6)
≥ 4 eenheden en <6 eenheden 41 (26,8) 23 (30,3)
< 4 eenheden 46 (30,1) 20 (26,3)
Hemoglobinewaarde (g/dl)
Mediaan (min, max) 7,6 (6,10) 7,6 (5,9)
SF3B1, n (%)
Gemuteerd 149 (92.2) 65 (85.5)
Niet-gemuteerd 12 (7,8) 10 (13,2)
Ontbrekend 0 1 (1,3)

 

EPO=erytropoëtine; IPSSR=International Prognostic Scoring System-Revised.
a Uitgangswaarde voor EPO was gedefinieerd als de hoogste EPO-waarde binnen 35 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
b Gegevens verzameld in de 16 weken voorafgaand aan de randomisatie.
c Uitgangswaarde voor hemoglobine was gedefinieerd als de laatste waarde die wordt gemeten op of voorafgaand aan de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69.

Effect op het serumferritinegehalte

Bij de patiënten die met Reblozyl werden behandeld, werd er ten opzichte van de uitgangswaarde een lager serumferritinegehalte bereikt dan bij de patiënten die de placebo kregen.1
  • In de periode van week 9-24 was het gemiddelde serumferritinegehalte bij Reblozyl toegenomen met 9,9 μg/l, tegenover een toename van 190 μg/l bij patiënten die de placebo kregen.11
  • LS-mean van verschil was -180,1 μg/l.

Exploratief eindpunt: Effect op het serumferritinegehalte met Reblozyl1

At Weeks 9-24, Mean Serum Ferritin Had Decreased 2.7 μg/L With Reblozyl vs Increase of 226.5 μg/L With Placebo

Effect op het serumferritinegehalte

Bij de patiënten die met Reblozyl werden behandeld, werd er ten opzichte van de uitgangswaarde een lager serumferritinegehalte bereikt dan bij de patiënten die de placebo kregen.1

Exploratief eindpunt: Effect op het serumferritinegehalte met Reblozyl1

At Weeks 9-24, Mean Serum Ferritin Had Decreased 2.7 μg/L With Reblozyl vs Increase of 226.5 μg/L With Placebo
  • In de periode van week 9-24 was het
    gemiddelde serumferritinegehalte bij
    Reblozyl toegenomen met 9,9 μg/l,
    tegenover een toename van 190 μg/l
    bij patiënten die de placebo kregen.1
  • LS-mean van verschil
    was -180,1 μg/l.

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd
in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11-3

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69. 3. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11,2

 

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDS
DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=153)
PLACEBO
(N=76)
Serum EPO spiegel (E/L)a, n (%)
< 200 88 (57,5) 50 (65,8)
200 tot 500 43 (28,1) 15 (19,7)
> 500 21 (13,7) 11 (14,5)
Ontbrekend 1 (0,7) 0
IPSS-R, n (%)
Zeer laag 18 (11,8) 6 (7,9)
Laag 109 (71,2)  57 (75,0)
Intermediair 25 (16,3) 13 (17,1)
Andere 1 (0,7) 0
Uitgangswaarde RBC-transfusiebehoefte/laatste 8 wekenb, n (%)
≥6 eenheden 66 (43,1) 33 (43,4)
≥6 en <8 eenheden 35 (22,9) 15 (20,2)
≥ 8 en <12 eenheden 24 (15,7) 17 (22,4)
≥ 12 eenheden 7 (4,6) 1 (1,3)
<6 eenheden 87 (56,9) 43 (56,6)
≥ 4 eenheden en <6 eenheden 41 (26,8) 23 (30,3)
< 4 eenheden 46 (30,1) 20 (26,3)
Hemoglobinewaarde (g/dl)
Mediaan (min, max) 7,6 (6,10) 7,6 (5,9)
SF3B1, n (%)
Gemuteerd 149 (92.2) 65 (85.5)
Niet-gemuteerd 12 (7,8) 10 (13,2)
Ontbrekend 0 1 (1,3)

 

EPO=erytropoëtine; IPSSR=International Prognostic Scoring System-Revised.
a Uitgangswaarde voor EPO was gedefinieerd als de hoogste EPO-waarde binnen 35 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
b Gegevens verzameld in de 16 weken voorafgaand aan de randomisatie.
c Uitgangswaarde voor hemoglobine was gedefinieerd als de laatste waarde die wordt gemeten op of voorafgaand aan de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69.

Voordeel voor verschillende patiëntengroepen

In de meeste subgroepen werd bij Reblozyl een beter behandelingseffect waargenomen dan bij placebo bij analyse voor de uitkomstmaat: transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken (in de periode van week 1-24).1 

In de meeste geanalyseerde subgroepen trad er bij Reblozyl vaker transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken op, ook bij*1

Reblozyl Demonstrated A Reduction In RBC Transfusions In Patients With  High Baseline EPO Levels (≥200 U/L)
PATIËNTEN MET EEN HOGE UITGANGSWAARDE VAN ENDOGEEN EPO (200-500 U/L)
(23,3% VS 0%, EXPLORATIEVE ANALYSE) 

*Geanalyseerd voor de uitkomstmaat: transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken (tijdens week 1 tot week 24).1

Voordeel voor verschillende patiëntengroepen

Reblozyl is effectief bij verschillende patiëntengroepen1

In de meeste subgroepen werd bij Reblozyl een beter behandelingseffect waargenomen dan bij placebo bij analyse voor de uitkomstmaat: transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken (in de periode van week 1-24).1

In de meeste geanalyseerde subgroepen trad er bij Reblozyl vaker transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken op, ook bij*1:

Reblozyl Demonstrated A Reduction In RBC Transfusions In Patients With  High Baseline EPO Levels (≥200 U/L)
PATIËNTEN MET EEN HOGE UITGANGSWAARDE VAN ENDOGEEN EPO (200-500 U/L) (23,3% VS 0%, EXPLORATIEVE ANALYSE) 

*Geanalyseerd voor de uitkomstmaat: transfusieonafhankelijkheid ≥ 12 weken (tijdens week 1 tot week 24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd
in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST1-3

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69. 3. Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:140-151.

De werkzaamheid en veiligheid van Reblozyl zijn geëvalueerd in het fase 3-registratieonderzoek MEDALIST11,2

 

MEDALIST (ACE-536-MDS-001) is een internationaal, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase 3-onderzoek met betrekking tot volwassen patiënten met anemie (die moet worden behandeld met RBC-transfusies [≥ 2 eenheden/8 weken]), vanwege RS-MDS (met ≥ 15% ringsideroblasten of ≥ 5% ringsideroblasten bij aanwezigheid van een SF3B1-mutatie) met een zeer laag, laag of intermediair risico volgens IPSS-R. De patiënten moesten eerder behandeld zijn met een ESA en daar ontoereikend op hebben gereageerd, of ongeschikt zijn voor ESA’s (bij een vastgestelde serumconcentratie van EPO van > 200 E/L is een reactie op ESA onwaarschijnlijk), of ESA’s niet kunnen verdragen.1

Primaire uitkomstmaat: RBC-transfusieonafhankelijkheid (RBC-TI) ≥ 8 weken (week 1-24)1

Referenties:

1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken.

2. Fenaux P, Platzbecker, GJ, Mufti G et al. Luspatercept patients with lower-risk myelodysplastic syndromes. N Engl J Med. 2020;382:149-151.

BASELINE KENMERKEN BIJ PATIËNTEN MET MDS
DIE IN DE MEDALIST-STUDIE WAREN OPGENOMEN1
ZIEKTEKENMERKEN REBLOZYL
(N=153)
PLACEBO
(N=76)
Serum EPO spiegel (E/L)a, n (%)
< 200 88 (57,5) 50 (65,8)
200 tot 500 43 (28,1) 15 (19,7)
> 500 21 (13,7) 11 (14,5)
Ontbrekend 1 (0,7) 0
IPSS-R, n (%)
Zeer laag 18 (11,8) 6 (7,9)
Laag 109 (71,2)  57 (75,0)
Intermediair 25 (16,3) 13 (17,1)
Andere 1 (0,7) 0
Uitgangswaarde RBC-transfusiebehoefte/laatste 8 wekenb, n (%)
≥6 eenheden 66 (43,1) 33 (43,4)
≥6 en <8 eenheden 35 (22,9) 15 (20,2)
≥ 8 en <12 eenheden 24 (15,7) 17 (22,4)
≥ 12 eenheden 7 (4,6) 1 (1,3)
<6 eenheden 87 (56,9) 43 (56,6)
≥ 4 eenheden en <6 eenheden 41 (26,8) 23 (30,3)
< 4 eenheden 46 (30,1) 20 (26,3)
Hemoglobinewaarde (g/dl)
Mediaan (min, max) 7,6 (6,10) 7,6 (5,9)
SF3B1, n (%)
Gemuteerd 149 (92.2) 65 (85.5)
Niet-gemuteerd 12 (7,8) 10 (13,2)
Ontbrekend 0 1 (1,3)

 

EPO=erytropoëtine; IPSSR=International Prognostic Scoring System-Revised.
a Uitgangswaarde voor EPO was gedefinieerd als de hoogste EPO-waarde binnen 35 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
b Gegevens verzameld in de 16 weken voorafgaand aan de randomisatie.
c Uitgangswaarde voor hemoglobine was gedefinieerd als de laatste waarde die wordt gemeten op of voorafgaand aan de datum van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.

Referenties: 1. Reblozyl® (luspatercept) samenvatting van de productkenmerken2. Fenaux P, Haase D, Sanz GF, Santini V, Buske C; on behalf of the ESMO Guidelines Working Group. Myelodysplastic syndromes: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2014;25(suppl 3):iii57-iii69.

De website voor de

Austria Belgium U.S.A